搜索: "遗传疾病"

11月21日国外科学媒体聚焦：哈佛研究组重大进展，单次注射或可治愈约四分之一难以根治的遗传性疾病

11月21日（星期五）消息，国外著名科学网站报道了以下重要进展：国际权威科学期刊《自然》的最新文章指出，科学家研发出了一种名为PERT的新基因编辑工具，这种技术有望一次性治疗多种由“无义突变”引起的遗传疾病。无义突变可理解为基因编码中的错误终止信号，导致蛋白质合成提前中断，产生非功能性产物。这类变异约占致病性遗传变